CRISPR (редактирование генов) - это достаточно сложная технология, которую в упрощенном варианте можно рассматривать как инструмент генной инженерии, позволяющий ученым замещать мутации, вызывающие болезни различной степени тяжести. CRISPR может позволить получить лечение миллионам людей: от слепоты до рака.
В недавней статье в The Atlantic Дженнифер Дудна, лауреат Нобелевской премии, соавтор технологии CRISPR, отметила, что “предстоит проделать гораздо больший объем работы, чтобы довести эту технологию до такого уровня, когда ее можно будет широко использовать”. А также сравнила открытие CRISPR с появлением мобильных телефонов, их влиянием на нас, а также на развитие сопутствующих технологий.
Потенциал редактирования генов огромен, и мы еще не можем до конца представить, какие возможности технология сможет открыть в медицине. Это не произойдет в одночасье, и лечение на основе CRISPR может стать широко доступным лишь через несколько лет.
В настоящее время, CRISPR - сравнительно малый рынок в глобальном масштабе, который в 2021 году оценивался всего в $1,09 млрд. Для сравнения, мировой рынок биотехнологий оценивался в $1,02 трлн.
Биотехи - весьма рискованный объект для инвестиций. Сфера где могут требоваться от 10 до 15 лет и миллионы долларов, для получения новых способов терапии, и нет никакой гарантии, что новая терапия когда-либо будет одобрена регулятором.
Для успешных инвестиций в биотехи, необходимо четко осознавать свою устойчивость к риску, финансовое положение и долгосрочные цели, прежде чем рассматривать биотехнологические компании. Кроме того, следует быть хорошо информированными и готовыми для использования открывающихся возможностей.
Как и те инвесторы, которые начали инвестировать в монопродуктовый интернет-магазин, который впоследствии обогнал Walmart, и стал крупнейшим ритейлером в мире - Amazon.com Inc. (AMZN). Сегодня, $1 тыс., вложенная в IPO Amazon в 1997 году, принесла бы вам прибыль превышающую $2 млн.
Такой гигантский рост капитализации стал возможным в сфере e-commerce. Представьте, какие возможности несут в себе компании, способные обеспечить продлевающее жизнь лечение генетических заболеваний.
Все основания стать такой компанией имеет Beam Therapeutics Inc. ($BEAM), основанная в 2007 году и вышедшая на IPO в 2020-м. Beam имеет целый портфель технологий редактирования генов, включая базовое редактирование, первичное редактирование, редактирование РНК и др.
Особое внимание привлекает базовое редактирование генов, которое работает как карандаш с ластиком. Именно это направление привлекло гиганта Pfizer Inc. ($PFE), в начале года подписавшего с Beam четырехлетнее соглашение о сотрудничестве в области исследований редких генетических заболеваний печени, мышц и ЦНС. В рамках сделки Pfizer выплатит Beam $300 млн., а также предоставляет право на получение дополнительных $1,05 млрд. в виде промежуточных платежей и роялти от чистых мировых продаж.
Beam также наладила партнерские отношения с недавно осуществившей IPO Prime Medicine Inc. ($PRME), что позволит ей использовать технологию Prime в отдельных областях, таких как серповидно-клеточная анемия. Кроме того, одна из программ Beam - BEAM-101 - близка к этапу клинических испытаний.
Как и другие биотехи, Beam - очень рискованная инвестиция (особенно учитывая сферу, в которой она работает). Однако, учитывая огромный потенциал технологии, партнерские отношения с сильными игроками, а также близость к зоне перепроданности по RSI, сейчас Beam точно заслуживает, как минимум, того, чтобы попасть в ваш watchlist.