Их ведущий продукт-кандидат GPH101-это высокодифференцированный подход с потенциалом прямой коррекции мутации, вызывающей серповидноклеточную болезнь (SCD), и восстановления нормальной экспрессии гемоглобина взрослого человека (HgbA). Лечение серповидноклеточной болезни путем коррекции вызывающей заболевание точечной мутации до нормальной считается золотым стандартом лечения SCD и было мечтой лечащих врачей на протяжении многих поколений. В компании получили разрешение на Новый Исследуемый препарат (IND), и намерены зарегистрировать первого пациента в клиническом испытании фазы 1/2 GPH101 во второй половине 2021 года, а первоначальные данные, подтверждающие концепцию, ожидаются к концу 2022 года. Graphite Bio также продвигают свои исследовательские программы и конвейер потенциально одноразовых лечебных методов лечения широкого спектра генетических и других серьезных заболеваний и намерены подать заявку на вторую программу к середине 2023 года.