Новый многообещающий препарат может замедлить прогрессирование БАС

Случайная встреча с вдохновляющим пациентом с БАС побудила Алона Бен-Нуна основать NeuroSense Therapeutics — стартап, разрабатывающий комбинированный препарат, направленный на замедление прогрессирования БАС и других нейродегенеративных заболеваний.

Для Алона Бен-Нуна это был переломный момент в жизни, когда он впервые встретился с Шей Ришони .

Ришони, когда-то заядлый бегун и велосипедист, лишился возможности двигаться из-за разрушительного и дегенеративного заболевания БАС.

Это был 2016 год, и Ришони к тому времени был неподвижен, он мог общаться только глядя на экран компьютера, отслеживающего движение глаз. Но это не помешало ему работать генеральным директором Prize4Life , некоммерческой организации, основанной другими пациентами с БАС, чтобы помочь найти лечение этой болезни.

Бен-Нун был глубоко тронут встречей. «Я посмотрел на себя и подумал: ты полностью функционируешь, но ты не делаешь и половины того, что делает он. Он полностью парализован, а он горы сдвигает».

Бен-Нун уже работал консультантом в фармацевтической отрасли, но решил сменить сферу деятельности и сделать все возможное, чтобы пациенты с БАС могли жить дольше и лучше.

Так родилась компания NeuroSense Therapeutics .

Фармацевтический стартап, базирующийся в Герцлии, в центральной части Израиля, ставит своей целью замедлить прогрессирование БАС (бокового амиотрофического склероза), а также болезней Альцгеймера и Паркинсона , которые также являются нейродегенеративными заболеваниями.

БАС — редкое и неизлечимое заболевание, вызванное гибелью двигательных нейронов, нервных клеток, которые посылают сигналы от головного и спинного мозга к нашим мышцам и железам. БАС (также известный как болезнь Лу Герига) приводит к полному параличу, за которым следует смерть, обычно через два-пять лет.

Ришони, женатый мужчина и имеющий двоих сыновей, получил диагноз, когда ему было 45 лет, и прожил еще семь лет, что дольше, чем у большинства людей.

В то время единственным доступным лекарством был препарат под названием Рилузол, одобренный к применению в 1995 году, который продлевал жизнь пациентов примерно на три месяца.

Бен-Нун был полон решимости добиться большего. Он собрал команду экспертов для выявления молекул в существующих препаратах, которые можно было бы объединить для атаки на несколько целей, связанных с БАС. Предыдущие попытки лечения этого заболевания были сосредоточены на отдельных целях.

Команде удалось решить ряд отдельных проблем, включая дегенерацию двигательных нейронов.

В клинических испытаниях в Израиле, Канаде и Италии было показано, что препарат, разработанный NeuroSense, дает пациентам с БАС в среднем дополнительные 18 месяцев. У пациентов наблюдалось на 36% более медленное прогрессирование заболевания и на 43% более высокая выживаемость в течение 12 месяцев по сравнению с контрольными субъектами.

Препарат называется PrimeC (от английского «prime» — «ришони») и может стать доступен пациентам в течение трех с половиной лет.

Запатентованный препарат сочетает в себе антибиотик ципрофлоксацин и противовоспалительное средство целекоксиб, оба из которых уже одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения не связанных между собой заболеваний.

БАС — это очень агрессивное и сложное заболевание, которое поражает примерно одного из 10 000 человек. Начальные симптомы незначительны, например, слабость в пальце или волочение ноги, но они могут прогрессировать с пугающей скоростью.

«Качество жизни с точки зрения функциональности обычно вначале довольно хорошее, но затем оно ухудшается по мере прогрессирования болезни», — говорит Бен-Нун.

«Однажды пациент все еще может есть самостоятельно, на следующий день ему понадобится помощь. Однажды пациент сможет ходить самостоятельно, а на следующий день ему будет трудно ходить без трости, и вскоре ему понадобится инвалидная коляска.

«Мы довольно быстро поняли, что не можем обратить болезнь вспять, но мы можем остановить ее и внести существенные изменения в жизнь людей».

Но он надеется сделать еще больше. «В конце концов, мы создадим мир, в котором БАС будет не смертельным заболеванием. Пациенты будут жить полной жизнью, счастливо, может быть, с очень небольшой дисфункцией. Вот и все, вот видение», — говорит Бен-Нун.

Препарат NeuroSense получил статус орфанного препарата в США и Европе, что подтверждает его потенциал для лечения редкого заболевания (что означает налоговые льготы и другие преимущества для компании), хотя ему еще предстоит получить одобрение регулирующих органов для проведения дополнительных клинических испытаний.

Компания, которая вышла на биржу NASDAQ в декабре 2021 года, на данный момент привлекла финансирование в размере 30 миллионов долларов и имеет офис в США в Кембридже, штат Массачусетс.

«У нас всего 16 сотрудников, но мы работаем с десятками консультантов и поставщиков, которые помогают нам в продвижении наших программ», — говорит Бен-Нун.

Доктор Вивиан Дрори, директор клиники БАС в Тель-Авивском медицинском центре имени Сураски, заявила, что многообещающие результаты 12-месячного клинического исследования компании подчеркивают значительный потенциал PrimeC как препарата, изменяющего течение болезни при БАС.

«Эти результаты подчеркивают важность раннего вмешательства, которое может привести к более существенным преимуществам, и предоставляют ценную информацию, которая будет учтена при разработке исследования компании на третьем этапе, что увеличит вероятность успеха», — сказала она.

Бен-Нун отмечает, что зачастую именно небольшие компании, такие как NeuroSense, являются пионерами новых лекарств. «Сегодня соотношение составляет примерно 60/40 — 60 для небольших компаний, 40 для крупных фармацевтических компаний», — говорит Бен-Нун.

«Во многих случаях все начинается в очень маленькой компании, такой как наша, а затем крупная фармацевтическая компания смотрит на результаты и решает выкупить компанию и продолжить разработку».

Оглядываясь на свою первую встречу с Ришони в 2016 году, чувствует ли он, что добился того, чего намеревался достичь? «Да, безусловно», — говорит он.

«Мы всегда поддерживаем связь с Тами вдовой Ришони. Мы разговариваем, встречаемся, и каждый раз, когда мы достигаем нового рубежа, это приносит огромное удовлетворение».

«Если бы я не встретил Шей, — размышляет он, — я бы, наверное, до сих пор занимался медицинским консультированием. Но теперь я очень горжусь тем, что мы создаем перемены в мире».

Перевод с английского

ИСТОЧНИК

тэги:

#израиль #медицина #израильские_стартапы #бас #заболевания #медицинскийцентр #тель_авив #лекарства #израиль_будущее_уже_наступило