Биотех останавливает испытания препарата после смерти пациентов
Биотех компания Sarepta Therapeutics заявила, что временно останавливает лечение своим препаратом Elevidys пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна*. Двое пациентов умерли от терапии препарата. Независимые эксперты отмечают, что американский регулятор фарм препаратов слишком быстро выдал разрешение на Elevidys. Более 900 пациентов получают терапию препаратом Elevidys. Прибыль компании Sarepta за прошлый год составила $821 млн. Это не первый случай выдачи разрешения препаратам, не предоставившим доказательств эффективности препарата. FDA слишком быстро одобрял препараты без достаточных доказательств. Регулятор выдал разрешения препарату Aduhelm для лечения болезни Альцгеймера и препарату для лечения бокового амиотрофического склероза*. Оба препарата были отозваны с рынка их производителями. Пациенты с болезнью Дюшенна оказались в сложной ситуации: у них появилась надежда на лечение смертельного заболевания, но теперь надежда исчезла.
Биотех компания Sarepta Therapeutics: второй пациент умер после курса генной терапии против мышечной дистрофией Дюшенна. Препарат от этой компании привлек внимание, так как очень быстро получил согласование регулятора.
* Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это прогрессирующее наследственное заболевание, которое приводит к слабости и атрофии мышц.
Акции Sarepta Therapeutics из Массачусетса потеряли более 40% в понедельник, сразу после того, как компания объявила о смерти пациента и сообщила, что временно приостанавливает лечение своим препаратом. Также компания приостанавливает клинические испытания препарата.
Sarepta заявила, что пациент умер от острой печеночной недостаточности на фоне терапии препаратом Elevidys. Первый пациент умер после терапии этим препаратом в марте. Лечение каждого пациента стоило $3,2 млн. Терапия состоит из введения одной инъекции препарата пациентам с синдромом Дюшенна. Умерли пациенты, которые уже не могли ходить из-за болезни.
Пациенты и члены их семей оказались в непростой ситуации после смертей от препарата. Они теперь взвешивают все риски новых препаратов от прогрессирующего смертельного заболевания.
Michael Kelly, главный научный сотрудник в правозащитной группе пациентов CureDuchenne: «Эти две смерти значительно изменили расчет рисков лечения этого заболевания».
Debra Miller, глава группы и CEO: «Словно второй раз повторяется постановка диагноз. У вас появилась надежда, но теперь надежда разрушена».
Более 900 пациентов получают терапию препаратом Elevidys. Прибыль компании Sarepta за прошлый год составила $821 млн.
Louise Rodino-Klapac, главный научный сотрудник Sarepta: «Мы предпринимаем срочные меры для предотвращения риска острой печеночной недостаточности. Мы очень расстроены потерей второго пациента и выражаем искренние соболезнования семьям пациентов».
Andrew Nixon, представитель Министерства здравоохранения и социального благополучия: «FDA* знает о смерти второго пациента от острой печеночной недостаточности и понимает всю серьезность ситуации. FDA предпримет все необходимые действия как регулятор, чтобы защитить пациентов, оценивая препараты для генной терапии».
* FDA- Американское управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств.
Как FDA одобрил препарат Elevidys
FDA впервые одобрило ограниченное использование Elevidys в 2023 году, и решение было спорным. Комитет из независимых экспертов посоветовал FDA одобрить препарат Elevidys, проголосовав 8 -«за», 6- «против». Те, кто проголосовал «за», были в сомнениях. Сотрудники регулятора высказывали сомнения в эффективности и безопасности препарата, включая риск повреждения печени. Этот риск связан со всеми подобными препаратами генной терапии.
FDA одобрил Elevidys по «ускоренной процедуре», чтобы сделать препарат быстрее доступным для пациентов с смертельными заболеваниями. Эта процедура разрешает некоторую терапию, хотя производитель не предоставил достаточное количество доказательств. Регулятор обычно требует дополнительных тестов, чтобы подтвердить эффективность препарата для пациентов.
За последние годы часть регуляторов сектора здравоохранения заявляли, что FDA слишком быстро одобрял препараты без достаточных доказательств. Из таких случаев: препарат Aduhelm для лечения болезни Альцгеймера и препарат для лечения бокового амиотрофического склероза*. Оба препарата были отозваны с рынка их производителями.
*Боковой амиотрофический склероз - редкое нейродегенеративное заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного и головного мозга и в настоящее время является необратимым. В США также называется болезнью Лу Герига (Lou Gehrig’s disease) в честь известного американского баскетболиста, которому диагноз БАС был поставлен в 1939 г.
Diana Zuckerman, президент НКО Национальный центр исследования здоровья: «Мы понимаем, что это ужасные заболевания. Но одобрение этих продуктов не идет на пользу пациентов, ведь такие препараты могут их убить, а доказательств, что препараты помогут пациентам, недостаточно».
Ослабление регулятора рынка фарм препаратов первой администрацией Трампа
Администрация Трампа в его первый президентский срок поддерживала гибкий подход к одобрению препаратов для лечения таких ужасных заболеваний, выпустив в 2018 году законопроект, который дает возможность пациентам принимать альтернативное лечение, не одобренное FDA.
FDA расширила одобрение Elevidys в июне 2024 года. Клинические тесты с 218 пациентами не соответствовали установленным стандартам эффективности препаратов, но регулятор посчитал, что «вторичные доказательства достаточны и показали клинический эффект по сравнению с приемом плацебо». Регулятор расширил применение препарата на пациентов старше 4х лет и которые не могут ходить, но потребовал провести дополнительные исследования.
Смерти пациентов от Elevidys
В марте Sarepta объявила о смерти молодого пациента после лечения препаратом Elevidys, заявив, что хотя риск для печени был известным побочным эффектом, но смерть «от острой печенной недостаточности оказалась тем эффектом, о котором ранее не сообщалось».
В прошлое воскресение Sarepta сообщила о второй смерти. Компания заявила, что созывает группу из независимых экспертов для обсуждения способов подавления иммунной системы при инъекциях Elevidys. FDA согласилась с решением приостановить клинические исследования препарата.
Ссылка на статью: