Технологический суверенитет в фарме: to be or…?

Обеспечение технологического суверенитета становится ключевой задачей российской экономики. Жизненно важно сделать это в фармацевтическом секторе. Никого не нужно убеждать в необходимости исследований, разработки и вывода на рынок оригинальных лекарств. Попробуем разобраться, что у нас есть и что нам нужно для того, чтобы обеспечить независимость от внешних факторов в этой области.

Это набор знаний, компетенций и технологий, позволяющих стране обеспечивать себя всем необходимым, чтобы пациентам был доступен спектр терапий и лекарств для борьбы с теми или иными заболеваниями. Это то, чем должна располагать страна, чтобы чувствовать себя независимой в плане обеспечения технологиями для лечения и повышения качества жизни.

Понятно, что у этой формулы есть много разных аспектов. В частности, сейчас уже очевидно, что многие элементы, из которых делаются лекарства, не производятся в России, а часть из них не производятся также ни в Китае, ни в Индии. Это уникальные вещи, которые можно было получить только на Западе и которые теперь с высокой степенью вероятности могут оказаться недоступными. Лидеры этого рынка — тоже западные компании. Именно они делают реактивы хорошего качества. Без подобных субстанций и реактивов сложно будет выпускать даже те лекарства, производство которых у нас уже налажено.

А если взять наиболее близкий мне сегмент — разработку оригинальных лекарств — то могу сказать, что мы в нашей большой стране со всем ее разнообразием индустрий прекрасно умеем копировать все, что захотим. Но у нас не выстроена научно-технологическая вертикаль разработки новых, оригинальных препаратов.

В упрощенном виде научно-технологическую вертикаль в фармацевтике можно описать так:

1. Лаборатория создает препарат-кандидат. Делают это либо молекулярные биологи (для биопрепаратов), либо химики-синтетики (если это малая молекула).

2. Препарат тестируется сначала на животных, потом на людях. Центры, которые осуществляют такие исследования, у нас уже есть, и часть из них соответствуют самым высоким стандартам.

3. Должна быть возможность масштабировать производство из лабораторных условий в индустриальные. Заводы у нас тоже есть.

4. А дальше, собственно, самое сложное. Надо придумывать оптимальный дизайн программы клинических исследований, доказывать, что будущее лекарство максимально эффективно и безопасно, а инструкция охватывает все аспекты его применения. И вот этой экспертизы у нас очень мало, потому что оригинальными разработками российская фарма практически не занимается.

Таким образом, ситуация сейчас очень противоречивая. Если оценить состояние нашего технологического суверенитета в фарме по десятибалльной шкале, я бы остановился на отметке 5, не больше. Да, если что-то реально приспичит, как в пандемию, мы способны мобилизоваться и быстро сделать ключевые необходимые вещи, как вакцины или противовирусные препараты. Точечно мы можем решить почти любую проблему, а системных решений нет. Это вдвойне печально, потому что считается, что биотех и фарминдустрия — это те индустрии, которые в ближайшие 10-20 лет будут активно развиваться и обеспечат следующий скачок в технологическом развитии.

По моим личным наблюдениям, наши фармкомпании «залипли» в нише дженериков и не ставят перед собой цели сделать что-то новое, ведь новое всегда сложнее и неопределеннее, это повышенные риски. Но неопределенность и риски можно просчитать и снизить, если использовать методы современной науки, как это делают глобальные фармкомпании. Например, тут может помочь фармакометрика — научная дисциплина, служащая именно для того, чтобы грамотно прогнозировать результаты клинических исследований, делать их дизайн таким образом, чтобы они реже проваливались. Если использовать эти методики, то при том же уровне инвестиций можно будет начинать большее количество оригинальных проектов.

Если у нас не стартуют частные инвестиции, давайте думать о госкомпаниях. В Южной Корее, например, именно так все и начиналось. В Китае тоже. Там, кстати, сейчас наблюдается настоящий биотехнологический бум — притом, что и по части копирования китайцы недосягаемы. С другой стороны, если скопировать неудачно, то последствия будут серьезными. Хотелось бы избежать американского пути, где институты клинических исследований развивались только в моменты, когда из-за того или иного неправильно разработанного или преступно выведенного на рынок препарата десятки тысяч людей умирали либо становились инвалидами.

Это серьезная проблема, потому что для проведения клинических испытаний необходимы, как правило, значительные выборки пациентов. Безусловно, все зависит от нозологий. Если говорить о редких заболеваниях, то проблема очевидна, она есть не только у нас в стране: пациентов мало. Здесь может быть два решения: или проводить международные исследования (нам пока никто не запрещал проводить клинические испытания в других странах, эта сфера не под санкциями), или создавать более рациональный и наукоемкий дизайн исследований, например, с помощью математического моделирования. Так, в США после осмысления негативного опыта сейчас существуют специальные документы, требующие использовать математическое моделирование при исследованиях редких заболеваний и в педиатрии (там тоже есть проблемы с пациентами для клинических испытаний). Так можно сократить и выборку исследований, и их количество. Внедрение подобного передового опыта способно помочь и российским пациентам.

Уже сейчас в России мы и сами многое умеем. Например, разработка биопрепаратов нового поколения. Если раньше моноклональное тело в составе лекарства могло связываться исключительно с одним белком-мишенью, то теперь наши молекулярные биологи научились делать подобные биопрепараты как конструктор лего — получать антитела на две, три мишени. Это можно сделать собственными усилиями: у нас есть замечательные молекулярные биологи и есть фармкомпании, которые умеют масштабировать производство, в том числе и биопрепаратов.

Если сегодня начать целенаправленную работу по созданию независимой российской школы разработчиков лекарств, то, по аналогии с Китаем, нам понадобится от 3 до 5 лет для того, чтобы в полном объеме обеспечить технологический суверенитет страны в фарме. При этом нам не нужна «волна» — важнее точечно сделанные проекты, в которых мы максимально уверены, и в которых мы используем лучших ученых, обладающих передовым мировым опытом. У нас такие есть, надо их собирать и пользоваться их экспертизой.

Сейчас сложно говорить о технологическом суверенитете в разработке оригинальных лекарственных средств. Но его достижение не безнадежная история. Если начать решать проблему прямо сейчас, то в довольно сжатые сроки можно отстроить независимую защищенную систему. Каких-то неразрешимых проблем с реактивами и приборами нет — что-то можно будет завозить параллельным импортом, что-то получать в Китае. Народ у нас очень талантлив, научная экспертиза, пусть пока и не настолько богатая, есть. Ей просто надо дать возможность развиваться.