Израильское исследование: стволовые клетки могут помочь мозгу при рассеянном склерозе «восстановить себя»
Восемь из 15 пациентов, получающих терапию NG-01 в виде спинальной инъекции, имеют лучшие показатели инвалидности; изобретатели говорят, что терапия может «резко улучшить» жизнь пациентов
Новая израильская терапия стволовыми клетками, предназначенная для того, чтобы заставить мозг больных рассеянным склерозом «восстановить себя», показала себя многообещающей в небольшом клиническом испытании, когда у нескольких пациентов наблюдались обнадеживающие биологические изменения и снижение инвалидности.
NeuroGenesis, биофармацевтическая компания клинической стадии, протестировала свою персонализированную терапию NG-01 на пациентах, вводя ее двумя разными способами. Внутривенная инъекция давала некоторый эффект, но особенно положительные изменения медики наблюдали у пациентов, которым вводили инъекцию в спинномозговую жидкость.
Из 15 пациентов, получивших спинальные инъекции, у девяти впоследствии наблюдалось снижение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL), белка, уровень которого повышается у пациентов с рассеянным склерозом по мере прогрессирования инвалидности. В контрольной группе, получавшей инъекции плацебо, такое падение наблюдалось только у одного из 15 пациентов.
Из девяти пациентов, получивших терапию в виде спинальной инъекции и у которых снизился уровень NfL, у всех, кроме одного, показатели инвалидности улучшились даже через 12 месяцев, когда исследование было завершено. Исследование было рецензировано и опубликовано в журнале Stem Cells Translational Medicine.
Поскольку NfL считается индикатором прогрессирования рассеянного склероза, он известен как биомаркер заболевания. Таль Гилат, генеральный директор NeuroGenesis, сказал The Times of Israel, что тот факт, что биомаркер упал после проведения терапии, важен.
«Мы считаем, что наше лечение обещает значительно улучшить жизнь пациентов с прогрессирующим РС и, надеемся, приведет к излечению от этой разрушительной болезни», — сказал он. «Исследование показало, что впервые с помощью клеточной терапии удалось добиться очень значительного снижения уровня известного нейродегенеративного биомаркера у пациентов, страдающих рассеянным склерозом».
Он добавил, что терапия вполне может иметь отношение к другим нейродегенеративным заболеваниям, помимо рассеянного склероза.
Технология NeuroGenesis, первоначально разработанная в медицинском центре Хадасса в Иерусалиме, предполагает забор костного мозга у пациента. Затем из костного мозга собирают специфические стволовые клетки и укрепляют их, чтобы они могли способствовать восстановлению поврежденных нейронов у пациентов с рассеянным склерозом.
Затем эти клетки вводят обратно в центральную нервную систему пациента, где они попадают в поврежденную область, регенерируют и восстанавливают повреждения мозга.
В настоящее время компания планирует крупное многоцентровое клиническое исследование фазы IIB в США и Израиле. Центры будут включать Медицинский центр Университета Рочестера и Медицинский центр Хадасса. В исследовании, которое, как ожидается, начнется в конце этого года, первоначально примут участие 60 пациентов.
«Клеточная терапия NG-01 позволяет мозгу восстанавливать себя, а не просто замедлять прогрессирование заболевания, как это делают имеющиеся в настоящее время лекарства», — сказал Гилат. «В некоторых случаях NG-01 продемонстрировал резкое и продолжительное улучшение состояние инвалидов».
Перевод с английского
Ранее в Блоге Lev Mu